2021 کی دوسری سہ ماہی میں، FDA نے 30 نومبر 2021 کی PDUFA تاریخ کے ساتھ myelofibrosis کے مریضوں کے لیے CTI کے NDA کے لیے ترجیحی نظرثانی کی منظوری دی۔ پروڈکٹ لیبلنگ کی بات چیت کے دوران، FDA نے اضافی طبی ڈیٹا کی درخواست کی، جو ایجنسی کو جمع کرائی گئی۔ 24 نومبر 2021 کو۔ آج سے پہلے، FDA نے کمپنی کو مطلع کیا کہ وہ NDA میں "بڑی ترمیم" کے لیے ڈیٹا جمع کرانے پر غور کرتی ہے اور اس لیے PDUFA کی تاریخ میں تین ماہ کی توسیع کر دی گئی ہے تاکہ مکمل جائزہ لینے کے لیے اضافی وقت فراہم کیا جا سکے۔ جمع کرانے موجودہ وقت میں، CTI درخواست میں کسی بڑی کمی سے آگاہ نہیں ہے۔
Pacritinib ایک ناول زبانی کناز روکنے والا ہے جس میں JAK2، IRAK1 اور CSF1R کے لیے خصوصیت ہے، بغیر JAK1 کو روکے۔ این ڈی اے کو فیز 3 PERSIST-2 اور PERSIST-1 اور فیز 2 PAC203 کلینیکل ٹرائلز کے ڈیٹا کی بنیاد پر قبول کیا گیا تھا، جس میں ان مطالعات میں داخل ہونے والے شدید تھرومبوسائٹوپینک (پلیٹلیٹ کی گنتی 50 x 109/L سے کم) مریضوں پر توجہ دی گئی تھی۔ جنہوں نے دن میں دو بار pacritinib 200 mg حاصل کی، بشمول فرنٹ لائن علاج کرنے والے بے ہودہ مریض اور JAK2 inhibitors سے پہلے کی نمائش والے مریض۔ PERSIST-2 کے مطالعہ میں، شدید تھرومبوسائٹوپینیا کے مریضوں میں جن کا دن میں دو بار pacritinib 200 mg سے علاج کیا گیا، 29% مریضوں کی تلی کے حجم میں کم از کم 35% کی کمی واقع ہوئی، اس کے مقابلے میں 3% مریضوں کو بہترین دستیاب تھراپی حاصل کی گئی۔ جس میں ruxolitinib شامل ہے؛ 23% مریضوں میں علامات کے مجموعی اسکور میں کم از کم 50% کی کمی واقع ہوئی تھی، اس کے مقابلے میں 13% مریضوں نے بہترین دستیاب تھراپی حاصل کی تھی۔ pacritinib کے ساتھ علاج کیے جانے والے مریضوں کی اسی آبادی میں، منفی واقعات عام طور پر کم درجے کے تھے، معاون دیکھ بھال کے ساتھ قابل انتظام، اور شاذ و نادر ہی بند ہونے کا باعث بنے۔ پلیٹلیٹ کی گنتی اور ہیموگلوبن کی سطح بھی مستحکم تھی۔
Myelofibrosis ہڈیوں کے گودے کا کینسر ہے جس کے نتیجے میں ریشے دار داغ کی بافتیں بنتی ہیں اور یہ تھرومبوسائٹوپینیا اور خون کی کمی، کمزوری، تھکاوٹ اور ایک بڑھی ہوئی تللی اور جگر کا باعث بن سکتی ہے۔ امریکہ کے اندر مائیلو فائبروسس کے تقریباً 21,000 مریض ہیں، جن میں سے 7,000 کو شدید تھرومبوسائٹوپینیا ہے (جس کی تعریف 50 x109/L سے کم خون کے پلیٹلیٹ کی گنتی سے ہوتی ہے)۔ شدید تھرومبوسائٹوپینیا خراب بقا اور زیادہ علامات کے بوجھ سے منسلک ہے اور یہ بیماری کے بڑھنے کے نتیجے میں یا دیگر JAK2 روکنے والوں جیسے JAKAFI اور INREBIC کے ساتھ منشیات کے زہریلے ہونے کے نتیجے میں ہوسکتا ہے۔
اس مضمون سے کیا حاصل کیا جائے:
- The NDA was accepted based on the data from the Phase 3 PERSIST-2 and PERSIST-1 and the Phase 2 PAC203 clinical trials, with a focus on the severely thrombocytopenic (platelet counts less than 50 x 109/L) patients enrolled in these studies who received pacritinib 200 mg twice a day, including both frontline treatment-naive patients and patients with prior exposure to JAK2 inhibitors.
- In the PERSIST-2 study, in patients with severe thrombocytopenia who were treated with pacritinib 200 mg twice a day, 29% of patients had a reduction in spleen volume of at least 35%, compared to 3% of patients receiving the best available therapy, which included ruxolitinib.
- In the second quarter of 2021, the FDA granted priority review for CTI’s NDA for patients with myelofibrosis with a PDUFA date of November 30, 2021.
