نیا طریقہ کار سسٹک فائبروسس میں CFTR فنکشن کو مکمل طور پر بحال کر سکتا ہے۔

Sionna Therapeutics نے آج کمپنی کے باضابطہ آغاز اور $111 ملین سیریز B فنانسنگ کے بند ہونے کا اعلان کیا۔ اس راؤنڈ کی قیادت OrbiMed نے T. Rowe Price Associates, Inc., Q Healthcare Holdings, LLC.، QIA کی مکمل ملکیتی ذیلی کمپنی، قطر کے خودمختار دولت فنڈ، اور پچھلے سرمایہ کاروں بشمول RA Capital، TPG کی طرف سے تجویز کردہ فنڈز سے کی گئی تھی۔ رائز فنڈ، اٹلس وینچر، اور سسٹک فائبروسس فاؤنڈیشن۔ سیونا نے آج تک تقریباً 150 ملین ڈالر اکٹھے کیے ہیں۔

سیونا فرسٹ ان کلاس چھوٹے مالیکیولز کی ایک پائپ لائن کو آگے بڑھا رہی ہے جو CFTR کے پہلے نیوکلیوٹائڈ بائنڈنگ ڈومین (NBD1) کو مستحکم کرکے، سسٹک فائبروسس ٹرانس میبرن کنڈکٹنس ریگولیٹر (CFTR) پروٹین کے کام کو مکمل طور پر بحال کر رہی ہے جو CF میں خراب ہے۔ CF کی سب سے بڑی وجہ جینیاتی تبدیلی ΔF508 ہے جو NBD1 کے استحکام اور CFTR فنکشن کو متاثر کرتی ہے۔

وٹرو CF ماڈلز میں طبی لحاظ سے پیشین گوئی میں، Sionna کے NBD1 کے ہدف والے چھوٹے مالیکیولز، دوسرے تکمیلی ماڈیولرز کے ساتھ مل کر، ΔF508 جینیاتی تغیر سے متاثر CFTR پروٹین کی تہہ، پختگی اور استحکام کو معمول پر لانے کی صلاحیت کا مظاہرہ کرتے ہیں۔ یہ سیل کی سطح پر CFTR کی مناسب اسمگلنگ اور آئنوں اور پانی کے بہاؤ کے معمول کے ضابطے کی اجازت دیتا ہے۔ ΔF508 جینیاتی اتپریورتن والے مریضوں کے لیے CFTR فنکشن کو مکمل طور پر بحال کر کے CF کے بغیر لوگوں کے خلیات میں نظر آنے والی سطحوں پر، Sionna کی پائپ لائن میں CF والے لوگوں کے لیے بہترین درجے کی افادیت اور بہترین طبی فائدہ فراہم کرنے کی صلاحیت ہے۔

"NBD1 ایک معروف اور تحقیق شدہ ہدف ہے، لیکن اسے اب تک ناقابل علاج سمجھا جاتا رہا ہے۔ ہماری توجہ مرکوز کوششوں اور NBD1 پر مسلسل پیشرفت کی بنیاد پر، ہم CF والے لوگوں کی اکثریت میں CFTR فنکشن کو معمول پر لانے کی صلاحیت دیکھتے ہیں،" مائیک کلونن، صدر اور سیونا تھیراپیوٹکس کے چیف ایگزیکٹو آفیسر نے کہا۔ "Sionna میں ہمارا مشن ان لوگوں کی صحت اور معیار زندگی کو نمایاں طور پر بہتر بنانا ہے جو زندگی بھر کے نتائج اور CF کے ساتھ زندگی گزارنے کے بوجھ سے دوچار رہتے ہیں۔ اس فنانسنگ کے ساتھ، ہماری مضبوط سنڈیکیٹ، اور ہماری تجربہ کار اور باصلاحیت ٹیم، ہم Sionna کو لانچ کرنے کے لیے پرجوش ہیں اور کلینک میں اپنی مختلف پائپ لائن سے پہلے مرکبات کو آگے بڑھانے پر توجہ مرکوز کر رہے ہیں۔"

CF ایک سنگین، ممکنہ طور پر مہلک جینیاتی بیماری ہے جو CFTR جین میں تبدیلی کی وجہ سے ہوتی ہے جو پھیپھڑوں اور ایئر ویز میں بلغم کے جمع ہونے، لبلبے کی خرابی اور دیگر اعضاء کی خرابی کا باعث بنتی ہے جس کا صحت اور زندگی پر اہم اور اکثر شدید اثر پڑ سکتا ہے۔ توقع دنیا بھر میں 100,000 سے زیادہ لوگ CF کے ساتھ رہتے ہیں، ii، ایک اندازے کے مطابق 90 فیصد جن میں جینیاتی تغیر ΔF508 ہے جو CFTR کے NBD1 ڈومین میں ہوتا ہے۔ یہ تبدیلی جسم کے درجہ حرارت پر NBD1 کو ظاہر کرنے کا سبب بنتی ہے اور CFTR کے کام کو متاثر کرتی ہے۔ فی الحال منظور شدہ علاج کی دستیابی اور CFTR کے اندر دیگر اہداف پر ہونے والی اہم پیش رفت کے باوجود، ΔF508 والے زیادہ تر لوگ CFTR کا مکمل فنکشن حاصل نہیں کر پاتے ہیں۔ NBD1 CFTR کے کام کو معمول پر لانے اور ایئر ویز، نظام ہاضمہ اور دیگر اعضاء میں صحت مند، آزادانہ طور پر بہنے والے بلغم کی پیداوار کے لیے ضروری ہے۔