FDA T-Cell Lymphoma کے علاج کے لیے یتیم ادویات کا عہدہ دیتا ہے۔

ڈائیلیکٹک تھیراپیوٹکس، انکارپوریٹڈ، ٹیکساس میں قائم کلینکل اسٹیج بائیو ٹیکنالوجی کمپنی جس نے کینسر کے علاج کے لیے جدید نئی ٹیکنالوجیز بنانے پر توجہ مرکوز کی، آج اعلان کیا کہ یو ایس فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے ٹی سیل کے علاج کے لیے DT2216 کو یتیم ادویات کا عہدہ دیا ہے۔ لیمفوما DT2216 ڈائلیکٹک کا پہلا جنریشن کمپاؤنڈ ہے جو اس کی ملکیتی اور ناول Antiapoptotic Protein Targeted Degradation (APTaD™) ٹیکنالوجی پلیٹ فارم کا استعمال کرتے ہوئے بنایا گیا ہے۔

"یہ ہمارے لیڈ APTaD™ کمپاؤنڈ، DT2216 کی ترقی میں ایک اہم سنگ میل ہے۔ FDA کا یتیم ادویات کا عہدہ دینے کا فیصلہ ہمارے یقین کی نشاندہی کرتا ہے کہ DT2216 T-cell lymphoma کے مریضوں کے لیے ایک امید افزا علاج ثابت ہو سکتا ہے" ڈاکٹر ڈیوڈ جینیکوف، ڈائیلیکٹک کے صدر اور چیف ایگزیکٹو آفیسر نے کہا۔ "اس نایاب کینسر کی تشخیص کرنے والے لوگوں کے لئے ایک انتہائی غیر ضروری ضرورت ہے، جس میں موجودہ منظور شدہ علاج نسبتاً کم ردعمل کی شرح رکھتے ہیں"۔

عام T-خلیوں کو اپنی نشوونما کے دوران thymic انتخاب کو زندہ رکھنے کے لیے BCL-XL اظہار کی ضرورت ہوتی ہے۔ thymic انتخاب کے بعد BCL-XL نارمل ٹی سیلز BCL-XL کا اظہار نہیں کرتے۔ تاہم، بہت سے T-cell lymphomas BCL-XL کو اپنی نوپلاسٹک تبدیلی کے طریقہ کار کے طور پر دوبارہ ظاہر کرتے ہیں اور ایک مہلک بیماری کے طور پر ان کے مسلسل زندہ رہنے کی اجازت دیتے ہیں۔ مطالعات نے T-cell lymphoma کی بقا میں BCL-XL کی اہمیت کو ظاہر کیا ہے۔ جدلیات نے دکھایا ہے کہ DT2216 T-cell lymphoma کا ایک مؤثر علاج ہے preclinical study میں۔

ایف ڈی اے کا آفس آف آرفن پروڈکٹس ڈویلپمنٹ ان دوائیوں اور حیاتیات کو یتیم کا درجہ دیتا ہے جن کا مقصد نایاب بیماریوں کے محفوظ اور موثر علاج، تشخیص یا روک تھام کے لیے ہوتا ہے، یا ایسے حالات جو 200,000 سے کم لوگوں کو متاثر کرتے ہیں یو ایس آرفن ڈرگ عہدہ کچھ فوائد فراہم کرتا ہے، بشمول کلینکل ڈیولپمنٹ کو سپورٹ کرنے کے لیے مالی مراعات اور ریگولیٹری منظوری کے بعد امریکہ میں سات سال تک مارکیٹ کی خصوصیت کا امکان۔