Helixmith نے آج اعلان کیا کہ ان کی اشاعت، "ذیابیطس نیوروپتی کے لیے جین تھراپی: VM202 کا ایک بے ترتیب، پلیسبو کے زیر کنٹرول فیز III کا مطالعہ، ایک پلازمڈ DNA انکوڈنگ انسانی ہیپاٹوسیٹ گروتھ فیکٹر،" کلینکل اور سب سے زیادہ ڈاؤن لوڈ کیے جانے والے 10 مضامین میں سے ایک تھا۔ 2021 میں ٹرانسلیشنل سائنس (CTS)۔ CTS امریکن سوسائٹی فار کلینیکل فارماکولوجی اینڈ تھیراپیوٹکس (ASCPT) کی باضابطہ اشاعت ہے اور اصل تحقیق کو نمایاں کرتی ہے جو انسانی بیماریوں کی تشخیص اور علاج کے ساتھ لیبارٹری کی دریافتوں کو پُل کرنے میں مدد کرتی ہے۔ ڈاکٹر جان کیسلر، نارتھ ویسٹرن میں نیورولوجی کے پروفیسر اس تحقیق کے مرکزی مصنف تھے۔ یہ پہلا جین تھراپی مرحلہ 3 تھا جو درد کے لیے کیا گیا ہے۔ ASCPT کے منیجنگ ایڈیٹر، الیتھیا گیرڈنگ کے مطابق، "مضمون کو 3,000 سے زیادہ مرتبہ ڈاؤن لوڈ کیا جا چکا ہے، مطلب یہ ہے کہ یہ دنیا بھر میں وسیع قارئین تک پہنچ گیا ہے۔ سی ٹی ایس کا بنیادی مقصد ترجمہی سائنس کی روشنی بننا ہے، اور آپ جیسے مضامین واضح طور پر ترجمہی سائنس کی قدر کو ظاہر کرتے ہیں۔
مقالے میں، VM202 (donaperminogene seltoplasmid)، ایک پلازمڈ DNA جو انسانی HGF (ہیپاٹوسیٹ گروتھ فیکٹر) جین کو انکوڈ کرتا ہے، جسے Helixmith Co. Ltd نے تیار کیا ہے، مصنفین نے اطلاع دی ہے کہ VMDN-003b میں، VM202 کے انٹرماسکولر انجیکشن درد میں کمی فراہم کرتے ہیں۔ علاج کے آخری چکر کے مہینوں بعد اور یہ کہ حفاظت اور برداشت انتہائی سازگار تھی، پچھلے مطالعات کے مطابق۔ VMDN-8b اور فیز II مطالعہ دونوں میں طبی لحاظ سے اہم ترین نتائج میں سے ایک یہ ہے کہ VM003 ایسے مضامین میں زیادہ موثر تھا جو DPN فیلڈ میں سب سے زیادہ تجویز کردہ دوائیوں میں سے دو pregabalin یا gabapentin پر نہیں ہیں۔
ان نتائج کے اہم طبی اثرات ہیں کیونکہ امریکہ میں 4.2 ملین سے زیادہ لوگ تکلیف دہ DPN کا شکار ہیں اور تقریباً 1.3 ملین مریضوں کو ریفریکٹری سمجھا جاتا ہے، یعنی فی الحال دستیاب ادویات ان کے لیے کام نہیں کرتی ہیں (Painful Diabetic Neuropathy, GlobalData 2018) .
Helixmith نے امریکہ میں DPN, REGAiN-3A (VMDN-1-003) کے لیے دوسرے مرحلے کا 2 ٹرائل شروع کیا اور 2022 کے آخر تک ٹاپ لائن کے نتائج کے اجراء کا ہدف بنایا ہے۔ کمپنی DPN کے لیے تیسرا مرحلہ 3 شروع کرنے کا منصوبہ بنا رہی ہے۔ 2022 کے دوسرے نصف حصے میں۔
CTS پیپر کے اہم نکات
• VM202 (donaperminogene seltoplasmid) غیر طبی جانوروں کے نقطہ نظر سے، ایک فرسٹ ان کلاس، ملکیتی، غیر وائرل، ممکنہ طور پر دوبارہ تخلیق کرنے والا پلازمیڈ DNA جین تھراپی ہے۔
• تکلیف دہ DPN کے لیے فیز 3 کا مطالعہ دو حصوں میں کیا گیا، ایک 9 ماہ کے لیے (VMDN-003؛ پانچ سو مضامین) اور ایک میں 3 ماہ کی توسیع کے ساتھ 12 ماہ (VMDN-003b؛ 101 مضامین)۔
• VM202 کی حفاظت اور رواداری پچھلے مطالعات کے مطابق، انتہائی سازگار دکھائی دیتی ہے۔
• ان نتائج کے اہم طبی اثرات ہیں کیونکہ امریکہ میں 4.2 ملین سے زیادہ لوگ تکلیف دہ DPN کا شکار ہیں اور تقریباً 1.3 ملین مریض ایسے ہیں کہ ان کے لیے اس وقت دستیاب ادویات کام نہیں کرتی ہیں۔
ذیابیطس پردیی نیوروپتی کے بارے میں
تکلیف دہ DPN ذیابیطس mellitus کی ایک عام اور کمزور کرنے والی پیچیدگی ہے جس کا معیار زندگی، نیند اور مزاج پر گہرا منفی اثر پڑتا ہے۔ موجودہ علاج معالجے پر مبنی ہیں اور دردناک DPN کے زیر اثر میکانزم کو نشانہ نہیں بناتے ہیں۔ مزید یہ کہ، علامتی ریلیف اکثر محدود ہوتا ہے، اور دردناک DPN والے بہت سے مریض اب بھی اوپیئڈز استعمال کرتے ہیں۔
اس مضمون سے کیا حاصل کیا جائے:
- One of the most clinically important findings in both VMDN-003b and the phase II study is that VM202 was more effective in subjects not on pregabalin or gabapentin, two of the most prescribed medicine in the DPN field.
- Ltd, authors reported that in VMDN-003b, intramuscular injections of VM202 provided pain reduction for more than 8 months after the last cycle of treatment and that the safety and tolerability was highly favorable, consistent with previous studies.
- Helixmith launched a second phase 3 trial for DPN, REGAiN-1A (VMDN-003-2), in the US and are targeting release of top line results by the end of 2022.
