Hoth Therapeutics, Inc. نے آج اپنے نئے کینسر کے علاج معالجے، HT-KIT کے لیے ترقیاتی اپ ڈیٹس کا اعلان کیا۔ ہوتھ کا جدید طریقہ، جو KIT mRNA ٹرانسکرپٹس کو فریم شفٹنگ کے ذریعے پروٹو-آنکوجین KIT کو نشانہ بنانے کے لیے ایک کیمیائی طور پر مستحکم اینٹی سینس اولیگونوکلیوٹائڈ کو استعمال کرتا ہے، اکیلے KIT کے ہدف شدہ علاج کے طور پر، یا KIT سگنلنگ کو نشانہ بنانے والے ایجنٹوں کے ساتھ مل کر، علاج میں KIT سے وابستہ خرابیاں۔
نارتھ کیرولینا اسٹیٹ یونیورسٹی کے ساتھ سپانسر شدہ سائنسی تحقیقی معاہدے کے ذریعے، ٹیم نے وٹرو میں ماسٹ سیل لیوکیمیا سیلز پر HT-KIT mRNA فریم شفٹنگ اپروچ کا استعمال کیا اور پایا کہ KIT پروٹین ایکسپریشن، سگنلنگ اور فنکشن کم ہو گئے ہیں۔ HT-KIT کے ساتھ علاج نے کینسر کے خلیوں کی نشوونما کو روکا اور 72 گھنٹوں میں سیل کی موت کو متاثر کیا۔ ہیومنائزڈ ماسٹ سیل لیوکیمیا ماؤس ماڈل میں، ٹیومر کی افزائش اور دوسرے اعضاء میں دراندازی کم ہو گئی تھی اور ٹیومر سیل کی موت میں اضافہ ہوا جب HT-KIT نے C-KIT mRNA کو فریم شفٹ کیا۔
ہوتھ نے پوری دنیا میں اس آئی پی کی حفاظت کے لیے کئی پیٹنٹ درخواستیں دائر کی ہیں۔
"ہماری HT-KIT دوائی کے ساتھ، ہم کینسر کے ایک اہم سگنل کو ختم کر رہے ہیں جو متعدد جارحانہ کینسروں میں ملوث ہے، جیسے کہ سیسٹیمیٹک ماسٹوسائٹوسس، ماسٹ سیل لیوکیمیا، معدے کے اسٹروومل ٹیومر اور ایکیوٹ مائیلوڈ لیوکیمیا۔ ہمارا نقطہ نظر ایم آر این اے کو نشانہ بنا کر KIT اتپریورتنوں سے متعلق خرابیوں سے بچتا ہے۔ ہمارا اگلا دور کلینیکل اسٹڈیز جاری ہے اور ہم اس سال کے آخر میں FDA کے ساتھ اپنی منصوبہ بند پری IND میٹنگ کے نتائج کو استعمال کرنے کے لیے پرجوش ہیں،" Robb Knie، Hoth کے چیف ایگزیکٹو آفیسر نے کہا۔
HT-KIT، ایک نئی مالیکیولر ہستی، کو 2022 کے اوائل میں ماسٹوسائٹوسس کے علاج کے لیے آرفن ڈرگ کے طور پر نامزد کیا گیا تھا۔ HT-KIT Hoth نے WuXi STA کے تعاون سے HT-KIT دوائی کے مادہ کی تیاری کی فزیبلٹی کو کامیابی سے مکمل کر لیا ہے۔
ایف ڈی اے آرفن ڈرگ کا عہدہ ان تحقیقاتی علاجوں کو دیا جاتا ہے جو نایاب طبی بیماریوں یا حالات کو حل کرتے ہیں جو ریاستہائے متحدہ میں 200,000 سے کم لوگوں کو متاثر کرتے ہیں۔ آرفن ڈرگ اسٹیٹس ڈرگ ڈویلپرز کو فوائد فراہم کرتا ہے، بشمول ڈرگ ڈویلپمنٹ کے عمل میں معاونت، طبی اخراجات کے لیے ٹیکس کریڈٹ، بعض FDA فیسوں سے استثنیٰ اور منظوری کے بعد مارکیٹنگ کی سات سال کی خصوصیت۔
اس مضمون سے کیا حاصل کیا جائے:
- Hoth’s innovative approach, which employs a chemically-stable antisense oligonucleotide to target the proto-oncogene KIT through by frameshifting KIT mRNA transcripts, has potential as a KIT-targeted therapeutic alone, or in combination with agents that target KIT signaling, in the treatment of KIT-associated malignancies.
- Through a sponsored scientific research agreement with North Carolina State University, the team used the HT-KIT mRNA frame-shifting approach on mast cell leukemia cells in vitro and found that KIT protein expression, signaling and function were reduced.
- HT-KIT, a new molecular entity, was designated as an Orphan Drug for the treatment of mastocytosis earlier in 2022.
